南方醫(yī)院6日宣布,世界首例雙胞胎地中海貧血非親緣造血干細胞移植獲得成功。而供體來自臺灣一名二十八歲小伙子。
這對來自廣東茂名高州的五歲雙胞胎姐妹,同時使用一名來自臺灣小伙子捐贈的造血干細胞進行移植后重獲新生。這是全球第一例雙胞胎重型地中海貧血患者共同使用同一無關供者外周造血干細胞移植成功的案例。
據(jù)南方醫(yī)院兒科主任李富春教授介紹,2009年至今共進行了38例非親緣外周造血干細胞移植治療地貧,成功率達到92%(只有3例不成功),是國際最高成功率。而只有5例捐贈供者來自中華骨髓庫,其余33例供者全部來自臺灣。
雙胞胎姐妹琪琪和琳琳,出生半年后出現(xiàn)癥狀,經(jīng)基因檢查確診為重型地中海貧血,隨后反復輸血維持生命。其父母得知廣州南方醫(yī)院兒科可進行造血干細胞移植根治此病,且成功率極高,于去年6月來院就診。父母捐贈配型沒有成功后,院方在臺灣慈濟骨髓庫幸運找到相合供者,并于今年6月2日進行移植。移植28天后血細胞100%全部為供者來源,證明完全植入,今日出院。
中國地中海貧血癥患者以廣東、廣西居多,具明顯地域性的“兩廣病”,廣東新生兒地貧病理基因攜帶率(輕、重度)合計超10%。常規(guī)治療需終身輸血維持生命,每年費用5萬元,但過半患者35歲前死亡。造血干細胞移植可以根治,費用在20至30萬元人民幣。南方醫(yī)院為中國開展地貧移植最早、最多,療效最好的單位,總生存率達到83.6%,無病生存率77.3%。
李教授稱,南方醫(yī)院每年造血干細胞移植病例可達60多例。目前登記等待的患者有900名,即使去掉一半是無法找到供體,內(nèi)地捐贈仍是杯水車薪、極度匱乏。“向社會強烈呼吁捐輸,捐血、捐骨髓對身體沒有損害,卻能夠救人!也希望能夠成立社會專項基金,救助地貧患兒”。
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