造血干細胞移植是目前可根治白血病的主要方法,美國的基因療法為治療白血病提供了新的希望。(人民圖片)
美國賓夕法尼亞大學的研究人員8月10日發表報告說,他們利用基因療法治療白血病的臨床試驗取得了突破性進展:經過第一階段臨床試驗,作為志愿者接受治療的3名晚期慢性淋巴細胞白血病患者中,兩人體內的白血病細胞完全消失,另1人的白血病細胞也大為減少。
美國媒體認為,這一成果不僅為白血病的治療提供了新途徑,也為醫學界過去20年探索利用基因療法殺滅癌細胞的努力帶來了新希望。
“連環殺手”
經過改造的T細胞一面殺死癌細胞,一面進行自身增殖
慢性淋巴性白血病是一種最常見的白血病,目前的主要治療方法是骨髓或干細胞移植,但并非對所有病例都有效果,而且死亡率較高。
近年來,醫學界一直希望通過提高免疫系統功能來治療癌癥,并已對人體免疫反應中扮演重要角色的T細胞做了不少研究。“T”是英語中“胸腺”一詞的首字母,T細胞在胸腺內分化成熟,然后“移居”到周圍的淋巴組織中。研究人員此前對T細胞進行了基因改良,然后“派遣”它去殺滅癌細胞,但效果有限:經過基因修改的T細胞或者再生情況不良,很快在體內消失,或者對正常組織破壞極大。
賓夕法尼亞大學基因療法專家卡爾·瓊率領的試驗團隊對相關技術進行了改進,把一種新的遺傳基因注入T細胞中,并向其發出信號,讓它一面殺死癌細胞,一面進行自身增殖。“我們在T細胞的表面安了一把鑰匙,使它能打開只有癌細胞上才有的鎖”,研究人員邁克爾·卡洛斯說,這種療法不是刺激人體的免疫系統,而是“創造了一個免疫系統”。經過改進的T細胞可以消滅白血病細胞表層的一個分子,不僅對現存的癌細胞有效,而且新的癌細胞一旦出現,便立即予以殲滅。T細胞本來就可向病毒發起進攻,現在又被改造成了對付白血病細胞的“連環殺手”。